2025年5月29日(早上7:01美国东部夏令时),高光制药战略合作伙伴——纽交所上市公司Biohaven宣布,由高光制药发明并授权其开发的BHV-8000(TLL-041)在早期帕金森疾病的Ⅱ/Ⅲ期临床研究,完成首例患者入组。该研究使用新型透脑特性的TYK2/JAK1抑制剂,靶向神经炎症。高光制药拥有大中华区的权益。
lBHV-8000 是首个进入临床阶段的、具有脑穿透性、高选择性 TYK2/ JAK1抑制剂,是一种新型疗法,有望治疗导致帕金森病 (PD) 病程进展的神经炎症和免疫失调。
l目前,对于超过1000万帕金森病患者,还没有获批的能修正疾病进展的治疗手段。
斯图尔特·艾萨克森,医学博士,帕金森病研究所主任和创始人,博卡拉顿运动障碍中心,帕金森病研究与教育基金会医疗主任,BHV8000-301试验的首席研究员表示:“Biohaven正在开发BHV-8000,一种新型的高效、脑渗透和选择性双TYK2/JAK1抑制剂,用于治疗神经炎症和神经退行性疾病。 抑制TYK2和其他JAKs的靶向小分子疗法在自身免疫、皮肤病和胃肠疾病中显示出强劲的疗效。除了在炎症和自身免疫疾病中众所周知的作用外,TYK2和JAK1还通过其在小胶质细胞(中枢神经系统的主要免疫细胞类型)中的作用,参与驱动神经炎症和变性。一种TYK2/JA1的脑渗透抑制剂,如BHV-8000,有潜力利用这些经过验证的免疫靶点来治疗脑部疾病。重要的是,高度选择性的双TYK2/JAK1抑制物可能优化疗效潜力,并减少与JAK2和/或JAK3抑制相关的严重毒性风险。我们很高兴开始为帕金森病患者进行这项试验。”
阿克曼博士,Biohaven临床发展高级副总裁,补充说:“我们期待与全球帕金森病学界和监管机构密切合作,包括FDA,他们在研究的时间以及事件终点上提供了关键意见,我们努力提供一种目前尚不存在的变革性疗法。长期以来,受进行性神经退行性疾病影响的患者和家属几乎没有有效的治疗方法来改变疾病轨迹。今天标志着我们致力于推进科学并为急需帮助的人带来希望的一个重要里程碑。”