高光制药今日宣布，其自主研发的口服小分子JAK1/TYK2抑制剂吉诺昔替尼（TLL-018）治疗慢性自发性荨麻疹（Chronic Spontaneous Urticaria，CSU）的Ⅲ期临床试验（NCT06396026，以下简称 “本研究”）取得积极的顶线数据，在预先设定的中期分析中，结果显示吉诺昔替尼达到主要终点，在主要疗效终点及多项次要疗效终点上均显著优于安慰剂，并展现出良好的安全性及耐受性，支持本研究按照既定临床方案持续推进。
中期分析结果概述
• 疗效：在本次中期分析中，在第12周时，吉诺昔替尼治疗组UAS7和ISS7的评分改善均显著优于安慰剂组，组间差异具有显著的统计学意义和临床意义（p < 0.0001）。此外，疗效在给药二天后即可观察到，并在随访过程中进一步增强。
• 安全性：中期分析显示，吉诺昔替尼治疗组与安慰剂组在严重不良事件（SAE）发生率及需要干预的不良事件发生率方面总体相当，未观察到主要心血管不良事件（MACE）或药物相关恶性肿瘤。在肝安全性方面，吉诺昔替尼治疗组ALT/AST升高低于安慰剂组，未观察到药物性肝损伤。与治疗相关的不良事件主要表现为轻至中度的实验室指标异常及感染事件，其发生情况与JAK抑制剂的已知药理特征一致。
本研究的共同领衔研究者、中国医学科学院皮肤病医院（皮肤病研究所）陆前进教授表示：“吉诺昔替尼治疗慢性自发性荨麻疹的Ⅲ期临床研究取得积极结果，为该疾病的治疗提供了新的潜在选择。该研究从早期剂量探索到关键确证性Ⅲ期临床试验，全程均由中国各临床研究单位参与完成，彰显了我国在自身免疫性疾病创新药研发领域的自主实力。同时也感谢各位研究者对本研究的大力支持。这一成果的取得，反映出我国在免疫性皮肤病新药研发领域的能力正在不断提升。我们期待未来有更多高质量、机制创新的疗法能够进入临床，最终惠及广大患者，推动皮肤病治疗整体水平的进步。”
本研究的共同领衔研究者、北京大学人民医院张建中教授表示：“吉诺昔替尼治疗慢性自发性荨麻疹（CSU）的Ⅲ期临床研究结果，无疑是一项令人振奋的重大进展。
本研究最核心的亮点在于，吉诺昔替尼是全球首个针对慢性自发性荨麻疹的高选择性JAK1/TYK2双靶点抑制剂，能更全面和精准阻断慢性自发性荨麻疹的核心驱动信号，从而实现良好的临床疗效。这款新药代表了靶向治疗慢性自发性荨麻疹的一个革命性新思路，是真正的“First-in-Class”创新。
从临床角度看，研究数据令人鼓舞。吉诺昔替尼在快速、持久缓解瘙痒与风团方面表现突出，且整体安全性良好。这款具有全球首创性的新药，从基础研究到临床验证均由高光制药团队主导完成，并率先在中国获得突破性成果。有望成为从“中国首发”走向全球的标杆性产品。期待吉诺昔替尼能早日获批上市，造福广大患者，也为免疫性皮肤病治疗的进步作出中国人的贡献。”
关于本研究
本研究为一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估吉诺昔替尼在对第二代H1抗组胺药治疗反应不充分的中重度慢性自发性荨麻疹患者中的疗效与安全性的Ⅲ期临床试验，共有440例患者按3:1的比例入组吉诺昔替尼和安慰剂组。
关于慢性自发性荨麻疹（CSU）
慢性自发性荨麻疹是一种以反复出现的风团、瘙痒和（或）血管性水肿为主要特征的慢性炎症性皮肤疾病，病程通常持续超过6个月。该疾病复发率高、严重影响患者睡眠，可对患者的生活质量和心理健康造成显著影响。
慢性自发性荨麻疹发病率约为1%-2.7%，全球约有5000万患者，中国约有1000万患者。目前，第二代H1抗组胺药是CSU的一线治疗选择，但仍有约30%患者对其治疗反应不充分，CSU领域仍存在显著的未满足临床需求。
关于吉诺昔替尼（TLL-018）
吉诺昔替尼（TLL-018）是一款高选择性的口服小分子JAK1/TYK2抑制剂，旨在通过调控关键免疫炎症信号通路，用于多种自身免疫及炎症性疾病的治疗。截至目前，该药物已在中国和美国累计超过1,000名受试者中接受评估。目前，吉诺昔替尼正在中国开展针对慢性自发性荨麻疹（CSU）及类风湿性关节炎（RA）的Ⅲ期临床试验。
关于高光制药
高光制药是一家临床阶段的生物制药公司，专注于外周和中枢神经系统的自身免疫/炎症性疾病。我们致力于发现能够对医疗产生重大影响的突破性新药。我们利用全球的资源和专业知识，结合独特的视角，解决棘手的医疗问题。
我们的领先项目是全球首个高选择性的JAK1/TYK2双重抑制剂。TLL-018是一种作用于外周的JAK1/TYK2抑制剂，目前正处于慢性自发性荨麻疹（CSU）和类风湿性关节炎（RA）的Ⅲ期临床试验中。此外，公司于2023年与Biohaven达成许可协议，授予其脑穿透性JAK1/TYK2抑制剂TLL-041在中国以外地区（ex-China）的开发及商业化权益。Biohaven于2025年5月将BHV-8000/TLL-041项目推进至帕金森病全球Ⅱ/Ⅲ期关键临床试验。NLRP3是我们的第二个平台，我们正在开发用于神经退行性疾病的HL-400和用于外周疾病的HL-450。
