高光制药今日宣布，其自主研发的口服高选择性JAK1/TYK2双重抑制剂吉诺昔替尼（TLL-018），获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）授予突破性疗法认定（BTD），用于治疗类风湿关节炎（RA）。

此次认定基于吉诺昔替尼Ⅲ期注册研究（TARA）的积极顶线数据。CDE经审评认定，吉诺昔替尼符合突破性治疗药物适用条件，用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病，且与现有治疗手段相比，该药物具有更显著或者更重要的治疗效果。

TARA研究是全球首个以已上市JAK抑制剂尚杰®（托法替布）为阳性对照、且达到优效终点的RA Ⅲ期临床试验。数据显示，吉诺昔替尼在主要终点和全部次要疗效终点上均显著优于托法替布（p＜0.0001）：24周ACR50应答率；ACR20/ACR70应答率、DAS28疾病活动评分、CDAI低疾病活动度。特别是，托法替布组未达ACR50的患者转用吉诺昔替尼后疗效显著提高，提示吉诺昔替尼对生物药物和JAK抑制剂均疗效不佳的难治病人仍然可能有效。目前还没有药物获批治疗难治RA病人，是未被满足的临床需求。安全性方面，吉诺昔替尼整体耐受性良好，未观察到新增安全风险信号。

该研究主要研究者、北京协和医院曾小峰教授表示：“吉诺昔替尼获得突破性疗法认定，体现了监管机构对其显著临床价值的认可。当前RA治疗，特别是难治病人，仍存在未满足需求，吉诺昔替尼凭借扎实的Ⅲ期证据，有望为患者提供优效且安全的新选择。”

突破性疗法认定将提供加速审评通道，有助于吉诺昔替尼后续开发及审评进程。

关于高光制药

高光制药是一家临床阶段的生物制药公司，专注于外周和中枢神经系统的自身免疫/炎症疾病。我们致力于发现能够对医疗产生重大影响的突破性新药。我们利用全球的资源和专业知识，结合独特的视角，解决棘手的医疗问题。

我们的领先项目是全球首个高选择性的JAK1/TYK2双重抑制剂。TLL-018是一种作用于外周的JAK1/TYK2抑制剂，目前正处于慢性自发性荨麻疹（CSU）和类风湿关节炎（RA）的Ⅲ期临床试验中。此外，公司于2023年与Biohaven达成许可协议，授予其脑穿透性JAK1/TYK2抑制剂TLL-041在中国以外地区（ex-China）的开发及商业化权益。Biohaven于2025年5月将BHV-8000/TLL-041项目推进至帕金森病全球Ⅱ/Ⅲ期关键临床试验。NLRP3是我们的第二个平台，我们正在开发用于神经退行性疾病的HL-400和用于外周疾病的HL-450。